Vào ngày 3 tháng 10 năm 2024, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt nivolumab (thuốc Opdivo, Bristol Myers Squibb Company) kết hợp với hóa trị liệu đôi dựa trên bạch kim làm liệu pháp tân bổ trợ, tiếp theo là nivolumab đơn chất sau phẫu thuật như liệu pháp bổ trợ, dành cho bệnh nhân trưởng thành mắc ung thư phổi không tế bào nhỏ (NSCLC) có thể cắt bỏ (khối u ≥ 4 cm hoặc dương tính với hạch) mà không có các đột biến được biết đến của thụ thể yếu tố tăng trưởng biểu bì (EGFR) hoặc tái sắp xếp kinase u lympho không điển hình (ALK).

Hiệu quả và An toàn của liệu pháp đã được đánh giá trong thử nghiệm CHECKMATE-77T (NCT04025879), một thử nghiệm đa trung tâm, ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng với giả dược trên 461 bệnh nhân mắc NSCLC có thể cắt bỏ, chưa từng điều trị trước đó (giai đoạn IIA đến giai đoạn IIIB chọn lọc theo hệ thống phân loại AJCC, phiên bản 8).

Bệnh nhân được phân ngẫu nhiên (1:1) để nhận nivolumab hoặc giả dược, kết hợp với hóa trị liệu dựa trên bạch kim mỗi 3 tuần trong tối đa 4 chu kỳ (liệu pháp tân bổ trợ), tiếp theo là nivolumab đơn chất hoặc giả dược mỗi 4 tuần trong tối đa 13 chu kỳ (liệu pháp bổ trợ).

Kết quả chính về hiệu quả là thời gian sống không sự kiện (EFS), được đánh giá bởi hội đồng đánh giá trung ương mù. EFS trung vị không đạt được (CI 95%: 28,9 tháng, không thể ước tính) ở nhánh nivolumab và là 18,4 tháng (CI 95%: 13,6 – 28,1) ở nhánh hóa trị (tỷ số nguy cơ HR: 0,58; CI 95%: 0,43 – 0,78; p = 0,00025). Tại phân tích tạm thời được xác định trước, tỷ lệ sống sót toàn bộ (OS) không được kiểm định về ý nghĩa thống kê; tuy nhiên, một phân tích mô tả không cho thấy sự suy giảm OS.

Các phản ứng bất lợi tương tự với các thử nghiệm lâm sàng khác của nivolumab kết hợp với hóa trị. Trong số những bệnh nhân nhận nivolumab tân bổ trợ, 5,3% không thể tiến hành phẫu thuật do các phản ứng bất lợi so với 3,5% trong nhóm giả dược. Thêm vào đó, 4,5% bệnh nhân nhận liệu pháp tân bổ trợ và phẫu thuật trong nhóm nivolumab đã bị trì hoãn phẫu thuật do các phản ứng bất lợi, so với 3,9% trong nhóm giả dược.

Liều khuyến nghị của nivolumab là 360 mg mỗi 3 tuần (liệu pháp tân bổ trợ) và 480 mg mỗi 4 tuần (liệu pháp bổ trợ). Nivolumab nên được tiêm trước khi hóa trị liệu nếu được sử dụng cùng ngày.

Quy trình xem xét này được thực hiện trong khuôn khổ Project Orbis, một sáng kiến của Trung tâm Xuất sắc về Ung thư của FDA. Project Orbis cung cấp một khuôn khổ cho việc nộp đơn và đánh giá đồng thời các loại thuốc điều trị ung thư giữa các đối tác quốc tế. Đối với quá trình đánh giá này, FDA đã hợp tác với Cơ quan Quản lý Hàng hóa Trị liệu Úc (TGA), Cơ quan Quản lý Sức khỏe Brazil (ANVISA), Health Canada, và Bộ Y tế Israel (IMoH). Các quá trình đánh giá vẫn đang diễn ra tại các cơ quan quản lý khác.

Tác giả fda.gov

Đội ngũ biên tập viên nhà thuốc An Tâm

Tài liệu tham khảo

FDA approves neoadjuvant/adjuvant nivolumab for resectable non-small cell lung cancer – https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-neoadjuvantadjuvant-nivolumab-resectable-non-small-cell-lung-cancer