Nghiên cứu y khoa
FDA phê duyệt Enzalutamide cho ung thư tuyến tiền liệt tái phát
FDA phê duyệt Enzalutamide cho ung thư tuyến tiền liệt nhạy cảm với cắt tinh hoàn không di căn có tái phát sinh hóa
Vào ngày 16 tháng 11 năm 2023, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt enzalutamide (thuốc Xtandi, Astellas Pharma US, Inc.) để điều trị ung thư tuyến tiền liệt nhạy cảm với cắt tinh hoàn không di căn (nmCSPC) có tái phát sinh hóa (BCR) nguy cơ cao bị di căn.
Đánh giá hiệu quả
Hiệu quả của enzalutamide được đánh giá trong thử nghiệm EMBARK (NCT02319837), một thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên, có đối chứng với 1.068 bệnh nhân mắc nmCSPC có BCR nguy cơ cao. Tất cả bệnh nhân đã trải qua phẫu thuật cắt tuyến tiền liệt triệt để và/hoặc xạ trị với mục đích chữa trị. Các bệnh nhân có thời gian PSA gấp đôi ≤ 9 tháng và không đủ điều kiện cho xạ trị cứu vãn tại thời điểm đăng ký.
Bệnh nhân được phân ngẫu nhiên theo tỷ lệ 1:1:1 để nhận:
| Nhóm điều trị | Liều lượng |
|---|---|
| Enzalutamide 160 mg/ngày + leuprolide (mù đôi) | Liệu pháp kết hợp Enzalutamide và Leuprolide |
| Enzalutamide 160 mg/ngày (mở nhãn) | Liệu pháp đơn trị liệu Enzalutamide |
| Giả dược hàng ngày + leuprolide | Nhóm giả dược kết hợp Leuprolide |
Kết quả chính
Mục tiêu chính của thử nghiệm là thời gian sống không di căn (MFS), được đánh giá bởi hội đồng độc lập. Kết quả cho thấy:
- Có cải thiện đáng kể về MFS ở nhóm enzalutamide kết hợp với leuprolide so với nhóm giả dược kết hợp leuprolide (HR 0.42; 95% CI: 0.30, 0.61; p < 0.0001).
- MFS cũng được cải thiện đáng kể ở nhóm enzalutamide đơn trị liệu so với nhóm giả dược kết hợp leuprolide (HR 0.63; 95% CI: 0.46, 0.87; p = 0.0049).
Tại thời điểm phân tích MFS, dữ liệu về thời gian sống tổng thể (OS) còn chưa đủ trưởng thành, với tỷ lệ tử vong chỉ 12% trong toàn bộ dân số nghiên cứu.
Tác dụng phụ phổ biến
Các tác dụng phụ phổ biến nhất (tỷ lệ ≥ 20%) ở bệnh nhân nhận enzalutamide kết hợp leuprolide bao gồm:
- Bốc hỏa.
- Đau cơ xương.
- Mệt mỏi.
- Ngã.
- Chảy máu.
Ở nhóm bệnh nhân nhận enzalutamide đơn trị liệu, các tác dụng phụ phổ biến bao gồm:
- Mệt mỏi.
- Nữ hóa tuyến vú.
- Đau cơ xương.
- Đau vú.
- Bốc hỏa.
- Chảy máu.
Liều lượng khuyến cáo
Liều khuyến cáo của enzalutamide là 160 mg uống hàng ngày, có thể dùng cùng hoặc không cùng thức ăn, cho đến khi bệnh tiến triển hoặc xuất hiện độc tính không chấp nhận được. Enzalutamide có thể được sử dụng cùng hoặc không cùng chất tương tự GnRH. Nếu mức PSA không phát hiện (< 0,2 ng/mL) sau 36 tuần điều trị, liệu pháp enzalutamide có thể tạm ngưng và có thể bắt đầu lại khi PSA tăng đến ≥ 2,0 ng/mL đối với bệnh nhân đã cắt bỏ tuyến tiền liệt, hoặc ≥ 5,0 ng/mL đối với bệnh nhân đã được xạ trị ban đầu.
Chương trình Orbis và đánh giá ưu tiên
Quyết định này được thực hiện theo Dự án Orbis của Trung tâm Xuất sắc về Ung thư của FDA, cung cấp khung công tác để đệ trình và đánh giá đồng thời các loại thuốc ung thư với các đối tác quốc tế. Trong quá trình xem xét, FDA đã hợp tác với Health Canada và Swissmedic của Thụy Sĩ.
Việc xem xét này cũng sử dụng chương trình Real-Time Oncology Review (RTOR) để hợp lý hóa việc nộp dữ liệu trước khi đệ trình toàn bộ đơn ứng dụng lâm sàng. Đơn ứng dụng này được phê duyệt 5 tuần trước ngày mục tiêu của FDA và nhận được cả đánh giá ưu tiên lẫn chỉ định Fast Track.
Tác giả: FDA.GOV
Đội ngũ biên tập viên Nhà Thuốc An Tâm
Tài liệu tham khảo:
https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-enzalutamide-non-metastatic-castration-sensitive-prostate-cancer-biochemical-recurrence
