Phối hợp annamycin liposome và cytarabine (thuốc cytarabine kabi) đã tạo ra các đáp ứng ở bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu tủy cấp (AML), đặc biệt là ở nhóm bệnh nhân nhận liệu pháp hàng thứ hai. Dữ liệu tạm thời từ thử nghiệm pha 1b/2 MB-106 đã cho thấy hiệu quả rõ rệt của phác đồ này.

Kết quả nghiên cứu pha 1b/2

Tỷ lệ thuyên giảm hoàn toàn tổng hợp (CRc): 39%
- Tỷ lệ thuyên giảm hoàn toàn (CR): 33%
- Tỷ lệ thuyên giảm hoàn toàn nhưng không hồi phục số lượng tế bào máu (CRi): 6%
- Hai bệnh nhân đạt được đáp ứng một phần (PR).
Bệnh nhân nhận điều trị hàng thứ hai (n = 10):
- Tỷ lệ CRc: 60%
- Tỷ lệ CR: 50%
- Tỷ lệ CRi: 10%
- Một bệnh nhân đạt PR.
Bệnh nhân nhận điều trị hàng đầu (n = 2):
- Tỷ lệ CRc: 50%
- Một bệnh nhân đạt CR.

Theo ông Walter Klemp, Chủ tịch kiêm Giám đốc điều hành của Moleculin Biotech, các kết quả tích cực này mang lại hy vọng mới cho việc điều trị AML ở nhóm bệnh nhân hàng thứ hai. Các chuyên gia ý kiến rằng, nếu được phê duyệt, annamycin sẽ trở thành một lựa chọn thay thế khả thi cho nhóm bệnh nhân này, bất kể tiền sử điều trị hoặc đột biến.

Thiết kế nghiên cứu

Thử nghiệm MB-106 là một nghiên cứu đa trung tâm, mở nhãn, với mục tiêu đánh giá liều tăng dần. Nghiên cứu tuyển chọn các bệnh nhân từ 18 tuổi trở lên với chẩn đoán AML xác định theo tiêu chuẩn của Tổ chức Y tế Thế giới (WHO), bao gồm xét nghiệm tủy xương hoặc sinh thiết, hoặc xét nghiệm máu hoàn chỉnh, với tỷ lệ blast hơn 5% trong tủy xương. Các bệnh nhân được phép chưa từng điều trị hoặc đã tái phát/kháng trị sau liệu pháp cảm ứng với hơn 5% blast trong tủy xương.

Điều kiện chính để loại trừ:
- Bệnh bạch cầu cấp tính thể promyelocytic
- Đã xạ trị trung thất trước đó
- Tổn thương hệ thần kinh trung ương
- Phân suất tống máu thất trái dưới 50%, bệnh van tim hoặc tăng huyết áp nghiêm trọng.
Liều lượng:
- Annamycin liposome được truyền tĩnh mạch trong 2 giờ mỗi ngày trong 3 ngày đầu của chu kỳ 21 ngày, kết hợp với cytarabine 2.0 g/m²/ngày trong 5 ngày liên tiếp trong chu kỳ 1.
Mục tiêu chính: Xác định độc tính giới hạn liều (DLT), liều dung nạp tối đa (MTD) và liều khuyến cáo cho giai đoạn 2.
Mục tiêu phụ: Dược động học và hoạt tính chống bạch cầu.
Dữ liệu an toàn: Trong số các bệnh nhân được điều trị bằng annamycin liposome qua nhiều nghiên cứu (n = 82), không có dấu hiệu nào về độc tính trên tim. Annamycin liposome cũng thể hiện một hồ sơ độc tính thấp hơn so với các liệu pháp điều trị tích cực truyền thống.

Bảng tóm tắt kết quả chính

Thông số	Kết quả
Tỷ lệ CRc (tất cả bệnh nhân)	39%
Tỷ lệ CR	33%
Tỷ lệ CRi	6%
Tỷ lệ CRc ở bệnh nhân hàng thứ 2	60%
Tỷ lệ CR ở bệnh nhân hàng thứ 2	50%
Tỷ lệ CRi ở bệnh nhân hàng thứ 2	10%
Tỷ lệ CRc ở bệnh nhân hàng đầu	50%
Tỷ lệ CR ở bệnh nhân hàng đầu	50%

Phối hợp annamycin liposome và cytarabine đã mang lại kết quả tích cực trong điều trị bệnh bạch cầu tủy cấp (thuộc nhóm bệnh ung thư máu), đặc biệt là ở nhóm bệnh nhân nhận điều trị hàng thứ hai, với tỷ lệ CRc đạt 60%. Điều này cho thấy tiềm năng lớn trong việc phát triển annamycin liposome như một lựa chọn thay thế hiệu quả cho nhóm bệnh nhân này.

Tác giả: Chris Ryan

Tài liệu tham khảo

Moleculin công bố dữ liệu tạm thời tích cực trong thử nghiệm AML giai đoạn 1B/2 của annamycin MB-106. Bản tin. Moleculin Biotech. Ngày 25 tháng 3 năm 2024. Truy cập ngày 25 tháng 3 năm 2024. https://moleculin.com/moleculin-announces-positive-interim-data-in-annamycin-mb-106-phase-1b-2-aml-trial/
Nghiên cứu về annamycin dạng liposome kết hợp với cytarabine để điều trị cho những đối tượng mắc bệnh bạch cầu tủy cấp tính (AML). ClinicalTrials.gov. Cập nhật ngày 18 tháng 11 năm 2023. Truy cập ngày 25 tháng 3 năm 2024. https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05319587