Tiến sĩ Hagop M. Kantarjian và Tiến sĩ Bijal D. Shah đã thảo luận về các chiến lược điều trị hiện tại và tương lai đối với bệnh bạch cầu lymphoblastic cấp tính dương tính với nhiễm sắc thể Philadelphia (Ph+ ALL), bao gồm những đột phá gần đây trong điều trị và các phương pháp tiềm năng trong tương lai.

Tầm quan trọng của các lựa chọn thay thế Ponatinib

Trong trường hợp bệnh nhân không thể sử dụng Ponatinib do tiền sử bệnh tim mạch hoặc gặp các tác dụng phụ khi điều trị bằng Ponatinib-Blinatumomab, có thể thay thế Ponatinib (Thuốc Lucipona) bằng các liệu pháp như:

Dasatinib-Blinatumomab
Bosutinib-Blinatumomab

Sử dụng Ponatinib trong một khoảng thời gian ngắn để ức chế đột biến T315I vẫn cần thiết. Trong trường hợp này, có thể sử dụng liều thấp hơn như 15 mg/ngày để đảm bảo an toàn.

Thời gian điều trị với Ponatinib

Một câu hỏi quan trọng là bệnh nhân cần điều trị Ponatinib trong bao lâu? Câu trả lời có thể được vay mượn từ kinh nghiệm điều trị CML (Bạch cầu dòng tủy mạn tính), trong đó thuyên giảm không cần điều trị đã được ghi nhận ở nhiều bệnh nhân dựa trên xét nghiệm clonoSEQ MRD thay vì PCR.

PCR đánh giá thông điệp RNA BCR-ABL trên 100.000 tế bào.
ClonoSEQ kiểm tra sự sắp xếp lại chuỗi nặng của immunoglobulin, có khả năng phát hiện từ 1 triệu đến 3 triệu tế bào.

Tại MD Anderson, bệnh nhân có kết quả MRD âm tính qua clonoSEQ trong 5 năm sẽ được cân nhắc ngừng điều trị để đánh giá tỷ lệ thuyên giảm không cần điều trị. Dựa trên kinh nghiệm điều trị CML, những bệnh nhân có kết quả PCR âm tính trong 5 năm có tỷ lệ thuyên giảm không cần điều trị lên tới 85%.

Phòng ngừa tái phát liên quan đến CNS

Một thách thức lớn khác là tái phát bạch cầu tại hệ thần kinh trung ương (CNS). Để phòng ngừa, cần phải xem xét việc bổ sung hóa trị liệu dự phòng CNS ngoài các liệu pháp hiện có, chẳng hạn như sau giai đoạn 15 và 30.

Trong tương lai, các chiến lược điều trị Ph+ ALL (ung thư máu) có thể bao gồm:

Thay thế Ponatinib bằng Dasatinib hoặc Bosutinib trong các trường hợp chống chỉ định.
Giảm liều hoặc ngừng Ponatinib sau khi đạt được MRD âm tính trong 5 năm, dựa trên xét nghiệm clonoSEQ.
Phòng ngừa tái phát CNS bằng cách điều chỉnh phác đồ điều trị phù hợp.

Vấn đề	Giải pháp
Không thể dùng Ponatinib do bệnh tim mạch	Thay thế bằng Dasatinib-Blinatumomab hoặc Bosutinib
Thời gian điều trị Ponatinib	Dựa vào kết quả MRD âm tính sau 5 năm
Tái phát CNS	Cần bổ sung hóa trị liệu dự phòng