Ponatinib kết hợp với hóa trị liệu giảm cường độ đã tạo ra tỷ lệ thuyên giảm hoàn toàn âm tính với bệnh tối thiểu (MRD) cao hơn so với Imatinib ở bệnh nhân được chẩn đoán mới mắc bệnh bạch cầu lympho cấp tính dương tính với nhiễm sắc thể Philadelphia (Ph+ ALL).

Nghiên cứu Ponatinib có hiệu quả cao hơn Imatinib

Ponatinib (Iclusig) kết hợp với hóa trị liệu giảm cường độ đã cho tỷ lệ thuyên giảm hoàn toàn âm tính với bệnh tối thiểu (MRD) cao hơn so với Imatinib (Thuốc Gleevec) ở những bệnh nhân mới được chẩn đoán mắc bệnh bạch cầu lympho cấp tính dương tính với nhiễm sắc thể Philadelphia (Ph+ ALL). Điều này đáp ứng mục tiêu chính của thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 PhALLCON (NCT03589326).

Không có tín hiệu an toàn mới nào với sự kết hợp này được ghi nhận, theo thông cáo báo chí từ Takeda.

Tiến sĩ Awny Farajallah, người đứng đầu lĩnh vực Y khoa Ung thư Toàn cầu tại Takeda, phát biểu trong thông cáo báo chí: “Ph+ ALL là một bệnh thuộc nhóm bệnh ung thư máu tiến triển nhanh và hiện không có liệu pháp nhắm mục tiêu nào được phê duyệt ở tuyến đầu cho bệnh nhân tại Hoa Kỳ. Chúng tôi rất vui mừng khi thấy Ponatinib có thể giải quyết khoảng trống này trong chăm sóc cho những bệnh nhân này và mong muốn chia sẻ các kết quả.”

Thử nghiệm lâm sàng mở, được chỉ định ngẫu nhiên với các nhánh song song, đã tuyển chọn bệnh nhân mới được chẩn đoán Ph+ hoặc BCR::ABL1+ ALL, từ 18 tuổi trở lên, với trạng thái hoạt động ECOG từ 0 đến 2.

Tiêu chí loại trừ: Những bệnh nhân có tiền sử hoặc chẩn đoán hiện tại về bệnh bạch cầu mãn tính, pha gia tốc hoặc pha bùng nổ, điều trị trước đó hoặc hiện tại với bất kỳ liệu pháp chống ung thư hệ thống hoặc xạ trị nào cho ALL, nhiễm trùng nghiêm trọng không kiểm soát được có thể cản trở điều trị, phẫu thuật lớn trong vòng 28 ngày trước khi ngẫu nhiên, hoặc tiền sử viêm tụy cấp trong vòng 1 năm trước khi sàng lọc.

Các bệnh nhân được chỉ định ngẫu nhiên theo tỷ lệ 2:1 để nhận Ponatinib (Thuốc Lucipona) với liều hàng ngày 30 mg hoặc Imatinib với liều hàng ngày 600 mg, kết hợp với hóa trị liệu giảm cường độ trong giai đoạn khởi phát (chu kỳ 1 đến 3), giai đoạn củng cố (chu kỳ 4 đến 9), và giai đoạn duy trì (chu kỳ 10 đến 20). Cuối chu kỳ thứ 20, bệnh nhân sẽ tiếp tục nhận một trong hai loại chất ức chế tyrosine kinase (TKI).

Các điều kiện tiếp tục điều trị: Cho đến khi bệnh tái phát sau CR, tiến triển bệnh, độc tính không thể chịu được, rút lại sự đồng ý, hoặc bệnh nhân tiến hành ghép tế bào gốc tạo máu.

Mục tiêu chính của thử nghiệm là CR âm tính với MRD vào cuối giai đoạn chỉ định điều trị, khoảng 3 tháng. Các mục tiêu thứ cấp bao gồm sống không biến cố, tỷ lệ CR hoặc phục hồi số lượng máu chưa hoàn chỉnh, tỷ lệ đáp ứng phân tử, thời gian thuyên giảm CR âm tính với MRD, thất bại cảm ứng chính, tỷ lệ đáp ứng toàn phần, thời gian thuyên giảm CR, thời gian thất bại điều trị, sống sót toàn bộ, và an toàn.

Thời gian thử nghiệm: Tháng 1 năm 2019, bệnh nhân đầu tiên đã trải qua phân ngẫu nhiên. Khoảng 226 bệnh nhân đã được phân ngẫu nhiên tính đến tháng 2 năm 2022.

Các phát hiện bổ sung từ thử nghiệm sẽ được chia sẻ với các cơ quan quản lý và cộng đồng khoa học trong tương lai.

Thông tin thêm về hoạt chất

Imatinib là một hoạt chất thường được sử dụng để điều trị một số loại ung thư, đặc biệt là bệnh bạch cầu dòng tủy mạn (CML) và u mô đệm đường tiêu hóa (GIST). Các loại thuốc có cùng hoạt chất Imatinib nhưng được sản xuất bởi các công ty khác nhau có thể bao gồm:

Thuốc Glivec (Gleevec ở Mỹ) – Đây là thuốc gốc được phát triển bởi Novartis.
Thuốc Imatib – Sản xuất bởi Natco Pharma.
Thuốc Veenat – Sản xuất bởi Natco Pharma.
Thuốc Imanix – Sản xuất bởi Cipla.
Thuốc Imalek – Sản xuất bởi Dr. Reddy’s Laboratories.
Thuốc Zelgor – Sản xuất bởi Hetero Drugs.
Thuốc Imanib – Sản xuất bởi Beacon Pharmaceuticals.
Thuốc ibrutix – Beacon Pharmaceutical, Beacon pharmaceutical Ltd

Những loại thuốc này đều chứa Imatinib nhưng có thể có sự khác biệt nhỏ về dạng bào chế, chất ổn định, hoặc nguồn nguyên liệu. Tuy nhiên, chúng có cùng cơ chế tác dụng và thường được sử dụng cho các bệnh lý tương tự. Trước khi dùng bất kỳ loại thuốc nào, bạn cần tham khảo ý kiến của bác sĩ để đảm bảo phù hợp với điều kiện sức khỏe cụ thể của bạn.

Tác giả: Kristi Rosa

Đội ngũ biên tâp Nhà Thuốc An Tâm

Tài liệu tham khảo

Thử nghiệm giai đoạn 3 của ICLUSIG (ponatinib) đã đạt được mục tiêu chính ở bệnh nhân Ph+ ALL mới được chẩn đoán. Thông cáo báo chí của Takeda. Ngày 17 tháng 11 năm 2022.
Nghiên cứu về Ponatinib so với Imatinib ở người lớn mắc bệnh bạch cầu lympho cấp tính. ClinicalTrials.gov. Cập nhật tháng 11 năm 2022.
Jabbour E, Martinelli G, Vignetti M, và cộng sự. PB1762: Ponatinib so với Imatinib kết hợp hóa trị liệu giảm cường độ ở bệnh nhân mới được chẩn đoán mắc bệnh bạch cầu lympho cấp tính dương tính với nhiễm sắc thể Philadelphia (Ph+ ALL): Nghiên cứu PhALLCON. Hemasphere. 2022;6:1643-1644.
https://www.onclive.com/view/ponatinib-provides-higher-rate-of-mrd-negative-cr-vs-imatinib-in-newly-diagnosed-ph-all

Bài viết trình bày nghiên cứu so sánh Ponatinib và Imatinib trong điều trị bệnh nhân mới được chẩn đoán Ph+ ALL, cho thấy Ponatinib kết hợp với hóa trị liệu giảm cường độ có tỷ lệ thuyên giảm hoàn toàn âm tính với bệnh tối thiểu (MRD) cao hơn, đáp ứng được mục tiêu của nghiên cứu giai đoạn 3.