Tiến sĩ Elias Jabbour, MD, thảo luận về vai trò của bosutinib như một phương pháp điều trị tiêu chuẩn cho những bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu dòng tủy mạn tính (CML) đã kháng hoặc không dung nạp với liệu pháp TKI trước đó.

Tiến sĩ Elias Jabbour, MD, giáo sư tại Khoa Bệnh bạch cầu, thuộc Khoa Y học Ung thư, Trung tâm Ung thư MD Anderson tại Đại học Texas, đã thảo luận về vai trò của bosutinib ( thuốc Bosulif ) như một phương pháp thay thế điều trị cho bệnh nhân mắc CML đã phát triển kháng hoặc không dung nạp với các liệu pháp TKI trước đó, dựa trên dữ liệu xác nhận từ thử nghiệm giai đoạn 4 BYOND (NCT02228382).

Phê duyệt của FDA và liều lượng khuyến nghị:

FDA đã phê duyệt bosutinib vào năm 2012 để điều trị cho những bệnh nhân mắc CML dương tính với nhiễm sắc thể Philadelphia (Ph) đã không dung nạp hoặc trở nên kháng với liệu pháp trước đó.
Liều lượng khuyến nghị của bosutinib cho chỉ định này là 500 mg mỗi ngày một lần.
Mặc dù liều 500 mg được phát hiện là hiệu quả trong môi trường ngoại trú, sau đó nó đã được tối ưu hóa ở mức 400 mg cho liệu pháp tuyến đầu, nơi mà nó cho thấy hiệu quả vượt trội so với liệu pháp chuẩn là imatinib ( thuốc Gleevec ), theo tiến sĩ Jabbour cho biết.

Thử nghiệm BYOND:

Thử nghiệm BYOND là một thử nghiệm một nhánh, không ngẫu nhiên và mở nhãn, tiếp tục đánh giá hiệu quả của bosutinib ở những bệnh nhân mắc CML đã điều trị trước đó bằng TKI.
Kết quả cuối cùng của thử nghiệm BYOND, được công bố trên tạp chí Leukemia vào tháng 9 năm 2024, cho thấy bosutinib đã tạo ra tỷ lệ đáp ứng cao và hồ sơ an toàn có thể kiểm soát được ở những bệnh nhân mắc CML đã điều trị trước đó bằng TKI.

Kết quả của BYOND:

Đáp ứng di truyền tế bào hoàn toàn (CCyR): Đạt được hoặc duy trì bởi 81,1% (95% CI, 73,7%-87,2%) bệnh nhân có thể đánh giá tại bất kỳ thời điểm nào.
Đáp ứng phân tử lớn (MMR): Đạt được hoặc duy trì bởi 71,8% (95% CI, 63,9%-78,9%) bệnh nhân.
MR4: Đạt được hoặc duy trì bởi 59,7% (95% CI, 51,4%-67,7%) bệnh nhân.
MR4.5: Đạt được hoặc duy trì bởi 48,3% (95% CI, 40,1%-56,6%) bệnh nhân.

Đối với những bệnh nhân không đạt CCyR ban đầu:

CCyR đã được đạt ở bất kỳ thời điểm nào trong quá trình điều trị với bosutinib ở 63,5% (95% CI, 49,0%-76,4%) bệnh nhân.
Đối với bệnh nhân không có MMR, MR4 hoặc MR4.5 ban đầu, tỷ lệ đáp ứng tương ứng đạt được lần lượt là 59,5% (95% CI, 47,9%-70,4%), 52,7% (95% CI, 43,0%-62,2%), và 42,7% (95% CI, 34,1%-51,7%) trong quá trình điều trị.

Đáng chú ý, hầu hết bệnh nhân đã đạt được mức độ đáp ứng phân tử sâu hơn trong quá trình điều trị với bosutinib so với mức ban đầu.

Hồ sơ an toàn của bosutinib:

Mặc dù việc sử dụng bosutinib sớm có liên quan đến tỷ lệ tiêu chảy cao, điều này có thể dẫn đến tỷ lệ bỏ điều trị cao, thử nghiệm BYOND chỉ ra rằng tác nhân này có thể được tối ưu hóa cho hiệu quả lâu dài bằng cách điều chỉnh và tăng liều khi cần thiết.
Hồ sơ an toàn có thể kiểm soát được của bosutinib cũng củng cố hiệu quả bền vững của nó, khẳng định vai trò của bosutinib như một TKI quan trọng đối với những bệnh nhân đã điều trị trước đó.
Tổng thể, thử nghiệm giai đoạn 4 BEYOND đã cho thấy bosutinib hoạt động hiệu quả về lâm sàng, tạo ra các đáp ứng bền vững và có hồ sơ an toàn có thể kiểm soát được, củng cố vai trò của bosutinib như một TKI quan trọng cho những bệnh nhân đã điều trị trước bằng CML, theo kết luận của tiến sĩ Jabbour.

Tác giả Elias Jabbour, MD

Đội ngũ biên tập viên nhà thuốc An Tâm

Tài liệu tham khảo

Dr Jabbour on the Role of Bosutinb as a Therapeutic Option for TKI-Pretreated CML – https://www.onclive.com/view/dr-jabbour-on-the-role-of-bosutinb-as-a-therapeutic-option-for-tki-pretreated-cml