Ngày 26 tháng 9 năm 2023, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt bosutinib (thuốc Bosulif, Pfizer) để điều trị cho các bệnh nhân nhi từ 1 tuổi trở lên mắc bệnh bạch cầu dòng tủy mạn tính (CML) giai đoạn mạn tính (CP) dương tính với nhiễm sắc thể Philadelphia (Ph+) mới được chẩn đoán (ND) hoặc kháng không dung nạp (R/I) với liệu pháp trước đó. FDA cũng phê duyệt dạng bào chế mới dưới dạng viên nang, có các mức liều 50 mg và 100 mg.

Hiệu quả điều trị

Hiệu quả của bosutinib đã được đánh giá trong nghiên cứu BCHILD (NCT04258943), một thử nghiệm đa trung tâm, không ngẫu nhiên, mở nhãn nhằm xác định liều bosutinib khuyến nghị cho các bệnh nhi mắc CML Ph+ CP mới được chẩn đoán (ND) hoặc kháng không dung nạp với liệu pháp trước đó (R/I), đồng thời đánh giá tính an toàn, dung nạp và hiệu quả của thuốc, cùng với dược động học ở đối tượng bệnh nhân này.

Thử nghiệm đã ghi nhận 28 bệnh nhân mắc CML Ph+ CP kháng/không dung nạp với liệu pháp trước đó (R/I) được điều trị với bosutinib ở liều 300 mg/m² đến 400 mg/m², uống mỗi ngày một lần và 21 bệnh nhân mắc CML Ph+ CP mới chẩn đoán (ND) được điều trị với liều 300 mg/m² mỗi ngày.

Kết quả hiệu quả chính bao gồm:

Đáp ứng di truyền lớn (MCyR)
Đáp ứng di truyền hoàn toàn (CCyR)
Đáp ứng phân tử lớn (MMR)

Kết quả ở nhóm bệnh nhi mắc CML Ph+ CP mới chẩn đoán (ND):

MCyR: 76,2% (CI 95%: 52,8 – 91,8)
CCyR: 71,4% (CI 95%: 47,8 – 88,7)
MMR: 28,6% (CI 95%: 11,3 – 52,3)
Thời gian theo dõi trung bình: 14,2 tháng (khoảng: 1,1 – 26,3 tháng)

Kết quả ở nhóm bệnh nhi mắc CML Ph+ CP kháng/không dung nạp (R/I):

MCyR: 82,1% (CI 95%: 63,1 – 93,9)
CCyR: 78,6% (CI 95%: 59,0 – 91,7)
MMR: 50% (CI 95%: 30,6 – 69,4)
- Trong số 14 bệnh nhân đạt MMR, 2 bệnh nhân đã mất MMR sau 13,6 và 24,7 tháng điều trị.
- Thời gian theo dõi trung bình: 23,2 tháng (khoảng: 1 – 61,5 tháng)

Tác dụng phụ

Tác dụng phụ phổ biến nhất ở bệnh nhi (tỷ lệ ≥20%) bao gồm:

Tiêu chảy
Đau bụng
Nôn mửa
Buồn nôn
Phát ban
Mệt mỏi
Rối loạn chức năng gan
Đau đầu
Sốt
Chán ăn
Táo bón

Các bất thường trong xét nghiệm (≥45%) so với mức ban đầu bao gồm:

Tăng creatinine
Tăng alanine aminotransferase (ALT) hoặc aspartate aminotransferase (AST)
Giảm số lượng bạch cầu
Giảm số lượng tiểu cầu

Liều dùng khuyến nghị

Đối với bệnh nhi mắc CML Ph+ CP mới chẩn đoán (ND): 300 mg/m² uống mỗi ngày cùng với thức ăn.
Đối với bệnh nhi mắc CML Ph+ CP kháng/không dung nạp với liệu pháp trước đó (R/I): 400 mg/m² uống mỗi ngày cùng với thức ăn.

Lưu ý: Đối với những bệnh nhân không thể nuốt viên nang, có thể trộn bột trong viên với táo nghiền hoặc sữa chua để dễ sử dụng.

Tác giả fda.gov

Đội ngũ biên tập viên nhà thuốc An Tâm

Tài liệu tham khảo

FDA approves bosutinib for pediatric patients with chronic myelogenous leukemia – https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-bosutinib-pediatric-patients-chronic-myelogenous-leukemia