Vào ngày 19 tháng 12 năm 2017, Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp phép phê duyệt nhanh cho bosutinib (thuốc Bosulif, Pfizer Inc.) để điều trị cho bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu dòng tủy mạn tính (CML) giai đoạn mạn tính (CP) có nhiễm sắc thể Philadelphia dương tính (Ph+) mới được chẩn đoán.

Cơ sở phê duyệt: Phê duyệt này dựa trên dữ liệu từ một nghiên cứu mở, ngẫu nhiên, đa trung tâm có tên BFORE (NCT02130557) trên 487 bệnh nhân mắc CML Ph+ giai đoạn mạn tính mới được chẩn đoán. Các bệnh nhân được phân ngẫu nhiên vào hai nhóm: nhóm điều trị bằng bosutinib liều 400 mg mỗi ngày và nhóm điều trị bằng imatinib (thuốc Veenat) liều 400 mg mỗi ngày.

Thước đo chính về hiệu quả: Đáp ứng phân tử chính (MMR) sau 12 tháng, được định nghĩa là tỷ lệ BCR-ABL ≤0,1% trên thang đo quốc tế (tương đương với giảm ≥3 log từ giá trị cơ sở tiêu chuẩn) với ít nhất 3000 bản sao ABL được đánh giá bởi phòng thí nghiệm trung ương.

Kết quả đạt được sau 12 tháng:
- Nhóm bosutinib: 47,2% (CI 95%: 40,9 – 53,4)
- Nhóm imatinib: 36,9% (CI 95%: 30,8 – 43,0)
P-value: p=0.0200

Tác dụng phụ phổ biến nhất ở bệnh nhân mắc CML mới được chẩn đoán (tỷ lệ ≥20%) bao gồm:

Tiêu chảy
Buồn nôn
Giảm tiểu cầu
Phát ban
Tăng men gan alanine aminotransferase (ALT)
Đau bụng
Tăng men gan aspartate aminotransferase (AST)

Thông tin thêm về bosutinib

FDA lần đầu tiên phê duyệt bosutinib vào năm 2012 để điều trị cho bệnh nhân mắc CML Ph+ giai đoạn mạn tính, tăng tốc hoặc giai đoạn bùng nổ có kháng hoặc không dung nạp với liệu pháp trước đó.
Liều khuyến cáo cho bệnh nhân mới được chẩn đoán mắc CML Ph+ giai đoạn mạn tính là 400 mg uống mỗi ngày và nên dùng cùng với thức ăn.

Thông tin đầy đủ về liều lượng và chỉ định:
Có thể xem tại: FDA Prescribing Information.

FDA đã cấp quyền ưu tiên xét duyệt và chỉ định thuốc mồ côi (Orphan Drug designation) cho bosutinib trong đơn xin này. Theo điều kiện của phê duyệt nhanh, cần tiếp tục theo dõi thêm bệnh nhân trong nghiên cứu BFORE.

Hướng dẫn về các chương trình xét duyệt nhanh của FDA có thể tìm thấy tại: FDA Expedited Programs Guidance.

Tác giả fda.gov

Đội ngũ biên tập viên nhà thuốc An Tâm

Tài liệu tham khảo

FDA grants accelerated approval to bosutinib for treatment of newly-diagnosed PH+ CML – https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-bosutinib-treatment-newly-diagnosed-ph-cml