Thuốc điều trị ung thư trúng đích là một nhóm thuốc được thiết kế để tác động vào các đặc điểm sinh học cụ thể của tế bào ung thư, giúp tiêu diệt hoặc ức chế sự phát triển của tế bào ung thư mà không ảnh hưởng đến các tế bào khỏe mạnh. Cùng Nhà Thuốc An Tâm Tìm hiểu thông tin chung về loại thuốc này ngay dưới đây.

Liệu pháp nhắm trúng đích là gì?

Thuốc điều trị ung thư trúng đích hoạt động bằng cách ‘nhắm mục tiêu’ những khác biệt giúp tế bào ung thư tồn tại và phát triển. Chúng là một trong những phương pháp điều trị chính cho một số bệnh ung thư. Ví dụ, khối u ác tính tiến triển và một số loại bệnh bạch cầu.

Có nhiều loại thuốc nhắm mục tiêu khác nhau. Chúng được nhóm lại với nhau tùy thuộc vào cách chúng hoạt động. Các nhóm này bao gồm kháng thể đơn dòng, thuốc ngăn chặn sự phát triển của ung thư, thuốc ngăn chặn sự phát triển của mạch máu ung thư và thuốc ức chế PARP.

Cơ chế tác động của liệu pháp nhắm trúng đích

Liệu pháp nhắm trúng đích là một phương pháp điều trị ung thư tiên tiến, sử dụng các loại thuốc đặc biệt để tấn công và tiêu diệt tế bào ung thư một cách hiệu quả hơn so với các phương pháp điều trị truyền thống như hóa trị và xạ trị.

Khác với hóa trị và xạ trị tác động lên tất cả các tế bào trong cơ thể, liệu pháp nhắm trúng đích chỉ nhắm vào các đặc điểm sinh học cụ thể của tế bào ung thư, từ đó hạn chế tác động lên các tế bào khỏe mạnh, giúp giảm thiểu tác dụng phụ và nâng cao hiệu quả điều trị. Dưới đây là một số cơ chế hoạt động chính của liệu pháp nhắm trúng đích:

Cơ chế tác động của liệu pháp nhắm trúng đích

Một số liệu pháp nhắm trúng đích sử dụng kháng thể đơn dòng hoặc tế bào CAR-T để nhận diện và gắn vào tế bào ung thư, giúp hệ miễn dịch phát hiện tế bào bất thường và loại bỏ chúng hoặc có thể kích thích hệ miễn dịch tấn công trực tiếp vào tế bào ung thư hoặc tăng cường khả năng sản xuất các tế bào miễn dịch.
Thuốc điều trị ung thư trúng đích ngăn chặn sự phát triển của tế bào ung thư can thiệp vào các protein hoặc gen điều khiển sự phát triển và phân chia của tế bào ung thư làm chậm sự phát triển của khối u hoặc ức chế quá trình tạo mạch máu mới nuôi dưỡng khối u.
Tiêu diệt tế bào ung thư: Một số loại thuốc có thể đưa các chất độc tế bào trực tiếp đến tế bào ung thư hoặc kích hoạt cơ chế tự chết tế bào theo chương trình, khiến tế bào ung thư tự tiêu diệt.
Tách tế bào ung thư khỏi các hormone cần thiết cho sự phát triển: Một số loại ung thư như ung thư vú và ung thư tuyến tiền liệt phụ thuộc vào hormone để phát triển. Liệu pháp nhắm trúng đích có thể ức chế sản xuất hormone hoặc ngăn chặn hormone tương tác với các tế bào ung thư, từ đó làm chậm hoặc ngăn chặn sự phát triển của khối u.

Thuốc điều trị ung thư trúng đích thường được sử dụng kết hợp với các phương pháp điều trị ung thư khác như hóa trị, xạ trị hoặc phẫu thuật để mang lại hiệu quả điều trị cao nhất. Việc lựa chọn phương pháp điều trị phù hợp sẽ phụ thuộc vào nhiều yếu tố như loại ung thư, giai đoạn bệnh, tình trạng sức khỏe của bệnh nhân và các loại thuốc đã từng sử dụng trước đây.

Các loại trị liệu nhắm mục tiêu

Các nhà nghiên cứu sau khi hiểu được cách thức hoạt động của các đột biến gen tế bào ung thư, họ sẽ xác định bộ phận cụ thể của tế bào ung thư để nhắm mục tiêu điều trị. Tùy thuộc vào từng trường hợp bệnh, đôi khi mục tiêu sẽ nằm trên bề mặt tế bào ung thư, số khác nhắm vào chất bên trong tế bào ung thư. Các loại thuốc gắn trực tiếp vào mục tiêu cụ thể trên tế bào ung thư, có tác dụng ức chế sự phát triển, tiêu diệt các tế bào ung thư.

Thuốc ngăn chặn sự phát triển ung thư

Thuốc ức chế tyrosine kinase: Nhóm thuốc này nhắm vào các protein tyrosine kinase, đóng vai trò quan trọng trong sự phát triển và sinh trưởng của tế bào ung thư. Như chất ức chế tyrosine kinase, thuốc ức chế proteasome, chất ức chế mTOR, thuốc ức chế PI3K, chất ức chế histone deacetylase, chất ức chế protein kinase BRAF và MEK… Ví dụ: imatinib (thuốc Gleevec) điều trị ung thư bạch cầu dòng tủy mãn tính, erlotinib (thuốc Tarceva) điều trị ung thư phổi không phải tế bào nhỏ.

Liệu pháp kháng sinh mạch ngăn chặn tạo mạch máu mới

Thuốc ức chế angiotensin: Nhóm thuốc kháng sinh mạch này nhắm vào các thụ thể angiotensin, giúp ức chế sự hình thành mạch máu mới nuôi dưỡng khối u. Ví dụ: thuốc revlimid, bevacizumab (Avastin) điều trị ung thư phổi, ung thư đại tràng và ung thư vú.
Thuốc ngăn chặn yếu tố tăng trưởng mạch máu: Là thuốc điều trị ung thư trúng đích ngăn chặn yếu tố tăng trưởng nội mô mạch máu (VEGF) gắn vào các thụ thể trên các tế bào lót mạch máu để ngăn các mạch máu phát triển. Ví dụ như Bevacizumab (Thuốc Cizumab, thuốc Avastin), aflibercept, ramucirumab.
Thuốc ngăn chặn tín hiệu trong tế bào: liệu pháp kháng sinh mạch ngăn chặn các thụ thể VEGF gửi tín hiệu tăng trưởng vào các tế bào mạch máu. Những phương pháp điều trị này còn được gọi là thuốc ngăn chặn sự phát triển ung thư hoặc chất ức chế tyrosine kinase (TKIs). Ví dụ về TKI ngăn chặn tín hiệu bên trong tế bào mạch máu bao gồm sunitinib (thuốc Sunitix), sorafenib (thuốc Orib), Axitinib, regorafenib (thuốc Regonat, thuốc Regonix), cabozantinib.
Thuốc ảnh hưởng đến tín hiệu giữa các tế bào: thuốc hoạt động trên các chất hóa học mà tế bào sử dụng để báo hiệu cho nhau phát triển, nhằm ngăn chặn sự hình thành của các mạch máu. Bao gồm thalidomide (thuốc Thalomid) và lenalidomide (thuốc Lenalid).

Thuốc điều trị ung thư trúng đích chất ức chế PARP

Chất ức chế PARP là một loại thuốc nhắm mục tiêu được sử dụng để điều trị một số loại ung thư bằng cách ngăn chặn khả năng sửa chữa DNA của tế bào ung thư. DNA bị tổn thương và đột biến là nguyên nhân gây ung thư.

Thông thường, cơ thể có thể sửa chữa DNA bị hư hại và duy trì sự sống của tế bào. Tuy nhiên, trong một số loại ung thư, do đột biến ở các gen sửa chữa DNA như BRCA1 và BRCA2, các tế bào ung thư phụ thuộc nhiều vào PARP enzyme giúp sửa chữa DNA để tồn tại.

Thuốc điều trị ung thư trúng đích chất ức chế PARP

Thuốc điều trị ung thư trúng đích ức chế PARP được sử dụng để điều trị một số loại ung thư:

Ung thư buồng trứng: Chất ức chế PARP được sử dụng như liệu pháp duy trì sau khi điều trị ung thư buồng trứng giai đoạn tiến triển hoặc ung thư buồng trứng di truyền BRCA.
Ung thư vú: Chất ức chế PARP được sử dụng để điều trị ung thư vú di truyền BRCA giai đoạn tiến triển.
Ung thư vú: ức chế PARP được sử dụng để điều trị ung thư vú HER2-âm tính giai đoạn tiến triển đã được điều trị bằng liệu pháp nhắm mục tiêu khác.
Ung thư tuyến tiền liệt: Chất ức chế PARP được sử dụng để điều trị ung thư tuyến tiền liệt di truyền BRCA giai đoạn tiến triển.

.Ví dụ: Olaparib (thuốc Lynparza, thuốc Olanib) thuốc niranib điều trị ung thư buồng trứng và ung thư vú.

Thuốc điều trị nội tiết

Thuốc điều trị nội tiết hoạt động bằng cách ngăn chặn sự sản xuất hoặc tác dụng của các hormone thúc đẩy sự phát triển tế bào ung thư. Ví dụ, thuốc ức chế aromatase ngăn chặn sự chuyển đổi androgen thành estrogen, một hormone kích thích phát triển ung thư vú. Tamoxifen ngăn chặn estrogen gắn vào tế bào ung thư vú và buồng trứng.

Các loại liệu pháp hormone khác nhau hoạt động theo những cách khác nhau:

Chất ức chế aromatase (AI): Những loại thuốc này ngăn chặn sự chuyển đổi androgen thành estrogen điều trị ung thư vú ở phụ nữ sau mãn kinh. Thuốc ức chế như anastrozole, exemestane và letrozole, thuốc Asstrozol…
Chất điều biến thụ thể estrogen có chọn lọc (SERM): Những loại thuốc này có thể hoạt động như estrogen trong một số mô và như chất đối kháng estrogen ở những mô khác để điều trị ung thư vú và ung thư nội mạc tử cung như tamoxifen và raloxifene.
Thuốc đối kháng androgen: Những loại thuốc này ngăn chặn androgen gắn vào các thụ thể trong tế bào ung thư để điều trị ung thư tuyến tiền liệt như apalutamide, enzalutamide, darolutamide, bicalutamide, flutamide và nilutamide, thuốc Indenza, thuốc Xtandi, thuốc Anandron,…
Chất chủ vận và chất đối kháng hormone giải phóng luteinizing (LHRH): LH kích thích sản xuất estrogen và testosterone điều trị ung thư vú, ung thư tuyến tiền liệt và ung thư nội mạc tử cung. Một số thuốc thuốc điều trị ung thư trúng đích như goserelin, leuprolide và triptorelin, leuprolide (Thuốc eligard), triptorelin và degarelix, thuốc Lucrin Depot,…
Adrenolytics: Những loại thuốc này phá hủy các tuyến thượng thận, nơi sản xuất ra một số loại hormone nhất định điều trị ung thư thượng thận.

Kháng thể đơn dòng (MAB)

Kháng thể đơn dòng (mAbs) là một loại thuốc điều trị ung thư trúng đích được tạo ra trong phòng thí nghiệm nhắm mục tiêu và tấn công các tế bào ung thư một cách chính xác, hạn chế ảnh hưởng đến các tế bào khỏe mạnh. Khác với hóa trị liệu truyền thống, mAbs hoạt động dựa trên nhiều cơ chế khác nhau, bao gồm:

Một số mAbs có khả năng nhận diện và gắn kết vào tế bào ung thư, giúp hệ miễn dịch dễ dàng phát hiện và tiêu diệt chúng.
Tế bào ung thư thường phân chia không kiểm soát do các protein trên bề mặt tế bào thay đổi. mAbs can thiệp vào các protein này, ngăn chặn sự phân chia và làm chậm sự phát triển khối u.
Ức chế sự hình thành mạch máu mới nuôi dưỡng khối u cắt đứt nguồn cung cấp dinh dưỡng cho khối u, từ đó làm teo nhỏ kích thước khối u.
Một số kháng thể đơn dòng mAbs được kết hợp với thuốc hóa trị để tiêu diệt tế bào ung thư. mAbs bám vào tế bào ung thư, đưa thuốc hóa trị vào tiêu diệt tế bào ung thư không ảnh hưởng đến tế bào bình thường.
Gây chết tế bào ung thư theo chương trình tiêu diệt các tế bào này.
Một số loại ung thư như ung thư vú và ung thư tuyến tiền liệt tuyến phụ thuộc vào hormone để phát triển. Ms ức chế sản xuất hormone hoặc ngăn chặn hormone tương tác với tế bào ung thư, từ đó kìm hãm sự phát triển của ung thư.

Ví dụ về Kháng thể đơn dòng mAbs thuốc điều trị ung thư trúng đích trong điều trị ung thư:

Thuốc Herceptin (trastuzumab): Điều trị ung thư vú HER2-dương tính.
Thuốc Avastin (bevacizumab): Điều trị ung thư phổi, thận, buồng trứng và các loại ung thư khác.
Thuốc Rituxan (rituximab): Điều trị ung thư hạch không Hodgkin và bệnh bạch cầu lymphocytic mãn tính.
Thuốc Keytruda (pembrolizumab): Điều trị ung thư da, phổi, thận và các loại ung thư khác.
Thuốc Opdivo (nivolumab): Điều trị ung thư da, phổi, bàng quang và các loại ung thư khác.

Liệu pháp nhắm trúng đích hạn chế

Khả năng kháng thuốc: Một số loại bệnh học ung thư có thể phát triển khả năng kháng thuốc nhắm trúng đích, khiến cho phương pháp điều trị này không còn hiệu quả.

Chi phí cao: Liệu pháp nhắm trúng đích thường có chi phí cao hơn so với các phương pháp điều trị ung thư khác.

Tác dụng phụ: Mặc dù ít hơn so với hóa trị liệu truyền thống, nhưng thuốc điều trị ung thư trúng đích vẫn có thể gây ra một số tác dụng phụ, chẳng hạn như mệt mỏi, buồn nôn, tiêu chảy, đau bụng, thiếu máu, rụng tóc, sốt,…

Không phải ai cũng đáp ứng: Liệu pháp nhắm trúng đích không phải lúc nào cũng hiệu quả đối với tất cả các bệnh nhân ung thư.

Tác dụng phụ của thuốc điều trị ung thư trúng đích

Thuốc điều trị ung thư trúng đích có thể gây ra một số tác dụng phụ. Mức độ và loại tác dụng phụ phụ thuộc vào nhiều yếu tố, bao gồm loại thuốc, liều lượng, thời gian điều trị và sức khỏe tổng thể của bệnh nhân.

Tác dụng phụ phổ biến: Mệt mỏi, buồn nôn, tiêu chảy, đau bụng, thiếu máu, rụng tóc, sốt, phát ban, thay đổi vị giác, khô da, chảy máu mũi, tăng hoặc giảm huyết áp.

Tác dụng phụ nghiêm trọng: Suy tim, bệnh lý phổi, hội chứng thần kinh sau tủy sống, tăng nguy cơ mắc các bệnh lý huyết khối.

Liệu pháp nhắm trúng đích khác với hóa trị như thế nào?

	Nhắm trúng đích	Hóa trị
Mục tiêu	Tập trung vào các đặc điểm hoặc gen cụ thể của tế bào ung thư, giúp tiêu diệt tế bào ung thư hiệu quả hơn và hạn chế tác động đến tế bào khỏe mạnh.	Tấn công tất cả các tế bào phân chia nhanh trong cơ thể, bao gồm cả tế bào ung thư và tế bào khỏe mạnh.
Cơ chế hoạt động	Thuốc điều trị ung thư trúng đích nhắm vào các đặc điểm cụ thể của tế bào ung thư, giúp chúng ít gây hại cho tế bào khỏe mạnh hơn hóa trị.	Gây tổn thương DNA hoặc phá vỡ cấu trúc tế bào ung thư, khiến chúng chết hoặc không thể phân chia.
Tác dụng phụ	Ít tác dụng phụ hơn hóa trị vì chỉ ảnh hưởng đến tế bào ung thư. Tuy nhiên, một số tác dụng phụ có thể xảy ra, tùy thuộc vào loại thuốc và loại ung thư được điều trị.	Gây ra nhiều tác dụng phụ do ảnh hưởng đến cả tế bào khỏe mạnh, bao gồm buồn nôn, rụng tóc, suy yếu hệ miễn dịch,….
Ưu điểm	Có thể hiệu quả hơn đối với một số loại ung thư nhất định. Gây ra ít tác dụng phụ hơn hóa trị. Có thể giúp thu nhỏ hoặc làm chậm sự phát triển của khối u.	Có thể tiêu diệt tế bào ung thư ở nhiều nơi trong cơ thể. Có thể được sử dụng để điều trị nhiều loại ung thư khác nhau. Có thể là phương pháp điều trị duy nhất cần thiết cho một số bệnh nhân ung thư.
Nhược điểm	Không phải tất cả các bệnh nhân ung thư đều đáp ứng với liệu pháp nhắm trúng đích. Có thể tốn kém hơn hóa trị. Có thể mất nhiều thời gian hơn để phát huy tác dụng hơn hóa trị.	Có thể không hiệu quả đối với tất cả các loại ung thư. Có thể dẫn đến tình trạng kháng thuốc, khiến thuốc không còn hiệu quả.

Đội ngũ biên tập viên Nhà Thuốc An Tâm

Nguồn tham khảo

Liệu pháp điều trị ung thư nhắm mục tiêu | Liệu pháp dùng thuốc nhắm mục tiêu cho bệnh ung thư | Hiệp hội Ung thư Hoa Kỳ – https://www.cancer.org/cancer/managing-cancer/treatment-types/targeted-therapy/what-is.html
Danh sách thuốc chống ung thư – https://www.drugs.com/drug-class/antineoplastics.html
Danh sách các chất ức chế PARP (Chất ức chế polymerase Poly (ADP-ribose)) – https://www.drugs.com/drug-class/parp-inhibitors.html