Nilotinib Được Chấp Thuận Tại Châu Âu Cho Trẻ Em Mắc CML
Ủy ban Châu Âu (EC) đã phê duyệt Nilotinib (Thuốc Tasigna) để điều trị cho bệnh nhi mắc bệnh bạch cầu tủy mạn tính nhiễm sắc thể Philadelphia dương tính (Ph+) ở giai đoạn mãn tính (CML-CP). Quyết định này áp dụng cho cả bệnh nhân mới chẩn đoán và bệnh nhân kháng hoặc không dung nạp với liệu pháp trước đó, bao gồm cả Imatinib (thuốc Glivec).
Việc phê duyệt này dựa trên kết quả từ 2 nghiên cứu triển vọng về Nilotinib ở trẻ em, là một phần của “kế hoạch điều tra nhi khoa” chính thức đã được thỏa thuận với Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA).
Đối tượng: Tổng cộng 69 bệnh nhi từ 2 đến 18 tuổi được điều trị bằng Nilotinib.
Kết quả:
Ở những bệnh nhi mới được chẩn đoán mắc CML (ung thư máu ở trẻ em), tỷ lệ đáp ứng phân tử chính (MMR) sau 12 chu kỳ là 60,0% (KTC 95%, 38,7-78,9), với 15 bệnh nhân đạt MMR.
Ở những bệnh nhi đã được điều trị trước đó, tỷ lệ MMR sau 12 chu kỳ là 40,9% (KTC 95%, 26,3-56,8), với 18 bệnh nhân đạt MMR.
Đến chu kỳ 12, tỷ lệ MMR tích lũy là 64,0% ở bệnh nhân mới chẩn đoán và 47,7% ở bệnh nhân đã được điều trị trước đó.
Các tác dụng phụ ở nhóm trẻ em tương tự với các kết quả đã được báo cáo ở bệnh nhân người lớn. Tuy nhiên, có một số ngoại lệ như:
Tăng bilirubin máu (mức độ 3/4): 13,0%
Tăng AST (mức độ 3/4): 1,4%
Tăng ALT (mức độ 3/4): 8,7%
Không có trường hợp tử vong nào được báo cáo trong quá trình điều trị hoặc sau khi ngừng thuốc ở cả hai nghiên cứu.
Vào ngày 10 tháng 11, FDA cũng đã phê duyệt Dasatinib (Sprycel) để điều trị cho bệnh nhi mắc Ph+ CML-CP. Việc phê duyệt này dựa trên kết quả từ 2 nghiên cứu ở 97 bệnh nhi, trong đó:
51 bệnh nhân được chẩn đoán mới
46 bệnh nhân không dung nạp hoặc kháng với Imatinib.
Sau 4,5 năm theo dõi, hơn một nửa số bệnh nhân chưa điều trị không có sự tiến triển bệnh. Thời gian đáp ứng hoàn toàn về tế bào học (CCyR) và đáp ứng phân tử chính (MMR) là không thể ước tính được. Đối với những bệnh nhân không dung nạp với Imatinib, thời gian đáp ứng được ghi nhận là từ 2,4 đến 86,9+ tháng.
Việc Nilotinib được phê duyệt để điều trị cho bệnh nhi mắc CML-CP Ph+ là một bước tiến quan trọng trong điều trị bạch cầu dòng tủy mạn tính ở trẻ em. Kết quả từ các nghiên cứu đã chứng minh hiệu quả và an toàn của Nilotinib trong điều trị cho trẻ em, giúp mở rộng lựa chọn điều trị cho nhóm bệnh nhân này.
Dược sĩ Thùy Nhi năm 2014 tốt nghiệp trường Đại học Y dược TPHCM nhiều năm kinh nghiệm trong ngành y tế sức khỏe, là một trong những chuyên gia hàng đầu về bệnh học và thông tin thuốc, xoay quanh sức khỏe để cung cấp cho mọi người những bài viết hữu ích.
Là người kiểm duyệt, chịu trách nhiệm chính cho nội dung các bài trên website Nhà Thuốc An Tâm.
