Nghiên cứu KarMMa-9 về Ide-Cel và Lenalidomide dừng ghi danh

Nghiên cứu pha 3 KarMMa-9 so sánh liệu pháp idecabtagene vicleucel (ide-cel; Abecma) kết hợp với lenalidomide (Thuốc Revlimid, thuốc lenalid) duy trì so với lenalidomide duy trì đơn thuần ở bệnh nhân đa u tủy xương (multiple myeloma) mới chẩn đoán sau khi thực hiện ghép tế bào gốc tự thân (ASCT) đã ngừng ghi danh.

• Số hiệu nghiên cứu lâm sàng: NCT06045806
• Đối tượng nghiên cứu: Bệnh nhân đa u tủy mới chẩn đoán có đáp ứng không tối ưu sau ASCT.

Thông báo từ 2seventy bio

Theo thông báo từ 2seventy bio, quá trình ghi danh trong nghiên cứu này đã bị dừng lại. Chip Baird, giám đốc điều hành của 2seventy bio, phát biểu:

“Với sự cải thiện lớn trong điều trị bệnh đa u tủy mới chẩn đoán và sau khi xem xét kỹ lưỡng hiệu quả kinh doanh của nghiên cứu KarMMa-9, chúng tôi đã quyết định ngừng tuyển sinh cho nghiên cứu pha 3 này. Ide-cel vẫn cho thấy dấu hiệu tăng trưởng tích cực, đặc biệt sau khi được mở rộng nhãn ở dòng điều trị thứ ba và có hồ sơ an toàn khác biệt.”

Quyết định này giúp tiết kiệm hơn 80 triệu đô la chi phí trong ngắn hạn và dự kiến sẽ đẩy nhanh lộ trình đạt điểm hòa vốn vào năm 2025.

FDA phê duyệt Ide-cel

Tháng 4 năm 2024, FDA đã phê duyệt ide-cel cho điều trị bệnh nhân trưởng thành mắc đa u tủy tái phát hoặc kháng trị (thuộc nhóm ung thư máu) sau ít nhất 2 liệu pháp trước, bao gồm:

• Thuốc điều hòa miễn dịch (IMiD)
• Thuốc ức chế proteasome (PI)
• Kháng thể đơn dòng anti-CD38

Quyết định này dựa trên kết quả từ thử nghiệm KarMMa-3 pha 3 (NCT03651128).

Thiết kế nghiên cứu KarMMa-9

Nghiên cứu KarMMa-9 là một thử nghiệm mở, tuyển bệnh nhân trưởng thành mới chẩn đoán đa u tủy đã nhận:

1. Liệu pháp cảm ứng
2. Hóa trị liều cao
3. Ghép tế bào gốc tự thân (ASCT)

Điều kiện tham gia

• Số chu kỳ liệu pháp cảm ứng: Bệnh nhân phải nhận từ 4 đến 6 chu kỳ, bao gồm một IMiD và một PI, có hoặc không có kháng thể đơn dòng anti-CD38.
• Thời gian sau ASCT: 80 đến 120 ngày trước khi ký thỏa thuận tham gia.
• Đáp ứng tại thời điểm thỏa thuận: Đáp ứng một phần (PR) hoặc đáp ứng rất tốt (VGPR).

Điều kiện loại trừ

• Liên quan hệ thần kinh trung ương (CNS involvement)
• Đa u tủy không tiết (non-secretory multiple myeloma)

Phác đồ điều trị

Các tiêu chí đánh giá

Tiêu chí chính: Thời gian sống không tiến triển (PFS), đánh giá bởi ủy ban độc lập.

Tiêu chí phụ:

• Tỷ lệ sống sót tổng thể (OS).
• Tỷ lệ đáp ứng MRD hoàn toàn (CR) sau 12 tháng.
• Tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn MRD CR.
• Thời gian sống không có sự kiện (EFS).
• Thời gian đáp ứng (DOR).
• Tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn (CR).
• Thời gian đến tiến triển (TTP).
• An toàn.

Thay đổi trong điều trị đa u tủy

Anna Truppel-Hartmann, giám đốc y tế của 2seventy bio, phát biểu:

“Từ khi khởi động nghiên cứu KarMMa-9, điều trị bệnh nhân đa u tủy mới chẩn đoán đã được cải thiện đáng kể. Sự gia tăng sử dụng liệu pháp tứ hợp (quadruplet therapy), kết hợp các liệu pháp củng cố mạnh mẽ hơn và tối ưu hóa liệu pháp duy trì đã làm giảm số lượng bệnh nhân đủ điều kiện tham gia nghiên cứu.”

“Chúng tôi vẫn cam kết tập trung phục vụ bệnh nhân có nhu cầu chưa được đáp ứng và sẽ hưởng lợi nhiều nhất từ ide-cel.”

2seventy bio gửi lời cảm ơn sâu sắc đến các bệnh nhân, gia đình và nhóm nghiên cứu đã tham gia vào thử nghiệm này.

Tác giả: Kyle Doherty

Kiểm tra thông tin: Chris Ryan

Đội ngũ biên soạn nhà thuốc An Tâm 

Tài liệu tham khảo

1. 2seventy bio cung cấp bản cập nhật về nghiên cứu KarMMa-9 và dự báo kết quả tài chính quý 3 năm 2024. Ngày 25 tháng 9 năm 2024.
2. FDA phê duyệt Abecma cho bệnh nhân đa u tủy tái phát/kháng trị sau hai liệu pháp trước. Ngày 4 tháng 4 năm 2024.
3. Nghiên cứu về idecabtagene vicleucel và lenalidomide trong điều trị đa u tủy. ClinicalTrials.gov, cập nhật ngày 5 tháng 9 năm 2024.:
4. https://www.onclive.com/view/karmma-9-study-of-ide-cel-lenalidomide-maintenance-in-newly-diagnosed-myeloma-discontinues-enrollment