Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã mở rộng phê duyệt sử dụng thuốc Stivarga (regorafenib) để điều trị cho bệnh nhân ung thư biểu mô tế bào gan (HCC) đã được điều trị trước bằng sorafenib. Đây là liệu pháp đầu tiên được FDA phê duyệt cho ung thư gan trong gần một thập kỷ qua.

Nội dung phê duyệt của FDA dành cho Stivarga

Ý nghĩa của phê duyệt

Theo Tiến sĩ Richard Pazdur, quyền Giám đốc Văn phòng Sản phẩm Huyết học và Ung thư của Trung tâm Nghiên cứu và Đánh giá Dược phẩm của FDA, việc phê duyệt này đánh dấu lần đầu tiên bệnh nhân HCC có một liệu pháp thay thế được FDA phê duyệt khi ung thư không đáp ứng với điều trị ban đầu bằng sorafenib (thuốc Nexavar).

Thống kê về ung thư gan

Số ca mắc dự kiến trong năm 2017: khoảng 40,710 người.
Số ca tử vong dự kiến: khoảng 28,920 người.

Ung thư biểu mô tế bào gan (HCC) là loại ung thư phổ biến nhất xuất phát từ gan.

Cơ chế hoạt động của Stivarga

Thuốc Stivarga là chất ức chế kinase hoạt động bằng cách ngăn chặn một số enzym thúc đẩy sự phát triển của ung thư, bao gồm các enzym trong con đường yếu tố tăng trưởng nội mô mạch máu. Stivarga cũng được phê duyệt để điều trị ung thư đại trực tràng và khối u mô đệm đường tiêu hóa khi các phương pháp điều trị trước không còn hiệu quả.

Đánh giá hiệu quả và độ an toàn

Hiệu quả và độ an toàn của Stivarga trong điều trị HCC được nghiên cứu qua một thử nghiệm ngẫu nhiên trên 573 bệnh nhân HCC có khối u tiến triển sau khi nhận sorafenib; kết quả thử nghiệm chính:

Thời gian sống toàn bộ (OS) trung vị:

Bệnh nhân dùng Stivarga: 10.6 tháng.
Bệnh nhân dùng giả dược: 7.8 tháng.

Thời gian sống không tiến triển (PFS) trung vị:

Bệnh nhân dùng Stivarga: 3.1 tháng.
Bệnh nhân dùng giả dược: 1.5 tháng.

Tỷ lệ đáp ứng tổng thể (ORR):

Bệnh nhân dùng Stivarga: 11%.
Bệnh nhân dùng giả dược: 4%.

Tác dụng phụ thường gặp của Stivarga

Đau (bao gồm đau tiêu hóa và đau bụng)
Phản ứng da tay-chân
Mệt mỏi
Tiêu chảy
Giảm cảm giác thèm ăn
Tăng huyết áp
Nhiễm trùng
Khó khăn trong việc nói (khàn tiếng)
Tăng bilirubin trong máu (tăng bilirubin máu)
Sốt
Viêm màng nhầy
Giảm cân
Phát ban
Buồn nôn

Nguy cơ nghiêm trọng liên quan đến Stivarga:

Tổn thương gan (viêm gan)
Nhiễm trùng
Chảy máu nặng (xuất huyết)
Thủng hoặc rò đường tiêu hóa
Tổn thương da (độc tính da)
Tăng huyết áp
Vấn đề về lưu lượng máu đến tim (thiếu máu cơ tim và nhồi máu)
Sưng não tạm thời (hội chứng tăng bạch cầu tiểu não có thể hồi phục)
Biến chứng lành vết thương

Khuyến cáo về sử dụng thuốc

Phụ nữ mang thai hoặc đang cho con bú không nên dùng Stivarga vì thuốc có thể gây hại cho thai nhi hoặc trẻ sơ sinh. Phụ nữ và nam giới đang dùng Stivarga cần sử dụng biện pháp tránh thai hiệu quả trong và sau khi ngừng thuốc hai tháng.

Thông tin phê duyệt ưu tiên và chỉ định thuốc hiếm

Ứng dụng Stivarga đã được cấp nhãn Phê Duyệt Ưu Tiên, nhằm rút ngắn thời gian xem xét xuống còn sáu tháng khi thuốc được xác định có khả năng cải thiện đáng kể về độ an toàn hoặc hiệu quả trong việc điều trị, chẩn đoán hoặc ngăn ngừa một tình trạng nghiêm trọng.

Ngoài ra, Stivarga còn được cấp Chỉ Định Thuốc Hiếm, nhằm khuyến khích và hỗ trợ phát triển các loại thuốc cho các bệnh hiếm gặp.

Thông tin về các thuốc có cùng hoạt chất Regorafenib

Regonix và Regonat là hai loại thuốc có chứa Regorafenib, một hoạt chất quan trọng trong điều trị ung thư tiến triển, đặc biệt là ung thư biểu mô tế bào gan và ung thư đại trực tràng di căn.

Regonix: Được sản xuất bởi Công ty Dược phẩm Bayer HealthCare, thuốc Regonix được chỉ định cho những bệnh nhân ung thư đã qua nhiều liệu trình điều trị nhưng không có kết quả khả quan.
Regonat: Do Natco Pharma tại Ấn Độ sản xuất, thuốc Regonat mang đến một giải pháp hợp lý hơn về chi phí, đặc biệt phù hợp cho những bệnh nhân cần điều trị kéo dài.

Việc sử dụng cả hai loại thuốc này cần tuân thủ nghiêm ngặt theo hướng dẫn của bác sĩ chuyên khoa để đảm bảo an toàn và hiệu quả điều trị tối đa.

Tác giả fda.gov

Đội ngũ biên tập viên nhà thuốc An Tâm

Tài liệu tham khảo

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-expands-approved-use-stivarga-treat-liver-cancer – FDA expands approved use of Stivarga to treat liver cancer